鹿血鹿鞭片新闻摘要返回> 

欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿鹿血鹿鞭片地位

更新时间:2020-11-02 20:10:04

  RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于血友病(包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病)及其他罕见出血性疾病(RBD)的治疗。

  此前,FDA已于2019年8月授予ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台(GalNAc-siRNA平台)开发,能够通过皮下注射给药。

  临床前数据表明,ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化,并能够改善血友病小鼠的止血,同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物(NHP)血友病"抑制剂"模型中凝血酶的生成。

  目前,ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2019年年底获得初步临床数据。

  今年1月,赛诺菲(Sanofi)扩大与Alnylam的合作,投资7亿美元收购12%股份,支持相关RNAi疗法临床开发。而本月,罗氏耗资4.5亿美元收购Santaris公司,获锁核酸(LNA)平台,继续发力RNA靶向疗法研发。LNA平台是一个创新的RNAi平台,能够克服早期反义RNA技术及siRNA技术的缺陷性,使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。这一系列动作表明,制药巨头已对RNA靶向疗法重燃希望,并已重返RNA治疗领域。

  关于Alnylam制药

  Alnylam是一家生物制药公司,开发基于RNA干扰(RNAi)的新型疗法,该公司开发的GalNAc-siRNA平台在很大程度上客服了RNAi药物输送困难的难题。目前,该公司有多个RNAi疗法处于临床开发,其在研的其他药物还包括:ALN-TTR,开发用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR);ALN-PCS,开发用于治疗严重高胆固醇血症;AlN-HPN,开发用于治疗难治性贫血的治疗。

鹿血鹿鞭片在线订购下单

返回首页 在线下单 电话订购